Wissenschaftler geben neues Gen-Editing-Tool an den gemeinsamen Mutationen gerichtet, ein DNA-Base zu einem Zeitpunkt bitcoin Indien Preis

Wissenschaftler von der Harvard University haben gerade enthüllt einen neuen Gen-Editor, der die revolutionäre CRISPR-Cas9 Technologie nutzt einen einzelnen Buchstaben in einer Reihe von DNA-Basen zu zielen und ändern – kein Schneiden erforderlich.

Bedenkt man, dass es Milliarden von Buchstaben im menschlichen Genom, die Umwandlung einen Buchstaben zum anderen klingen mag nicht viel Strom bitcoin Wert in US-Dollar. Aber Zehntausende von menschlichen Krankheiten können zu diesen winzigen Fehler zurückgeführt werden, sagen Wissenschaftler.

Wenn traditionelle Gen Bearbeitung, wie wenn man ein Paar von molekularen Scheren zu einem DNA-Strang ist ein Genom zu verändern, dann die neue Technik, die als Basisbearbeitung bekannt ist, ist wie einen Bleistift und Radiergummi, sagen Wissenschaftler.

„Wenn Sie Ihre Aufgabe zum Ausschneiden und Einfügen etwas ist, dann müssen Sie Scheren kaufen bitcoin Australien. Wenn Ihre Aufgabe nur einen einzigen Buchstaben zu beheben ist, ein Bleistift am besten ist“, sagte David Liu, ein chemischen Biologe an der Harvard University, den die Arbeit führte.


Die erste Basis Editor wurde von Lius Gruppe im vergangenen Jahr beschrieben beste bitcoin Brieftasche für Anfänger. Zu dieser Zeit konnten jedoch verwenden sie nur die Technologie, um die Base Cytosin zu drehen (bekannt in dem DNA-Alphabet als C) in eine Basis, die wie ein Thymin handelt (bekannt als T).

In der neuen Studie, veröffentlichte am Mittwoch in der Zeitschrift Nature präsentieren die Autoren einen zweiten Basis-Editor, der die Base Adenin (A) in die Basis Inosin (I) umwandeln kann, die wie Guanin (G) wirkt.

Die neue Arbeit von Bedeutung ist, weil es Wissenschaftlern ermöglicht Basis Bearbeitung verwenden viele mehr Ein-Buchstaben-Mutationen zu adressieren, als dies bisher möglich war, sagte Krishanu Saha, ein biomedizinischer Ingenieur an der University of Wisconsin, Madison, die nicht mit der Forschung beteiligt war.

Die erste Basisbearbeitungstool Gruppe, die die Wirkung der Umwandlung ein C zu einem T hatte, hat das Potenzial, 14 Prozent der Erkrankungen des Menschen mit einer einzigen Buchstaben Mutation bitcoin Gabel 2017. Die neue Werkzeug-Forscher korrigieren können zusätzlich adressieren 48 Prozent dieser Arten von Krankheiten.

Das Team des neuen Basis Editor können diese genetische Fehler beheben, indem sie die Atome in einem einzigen defekten A Neuanordnung und es in ein I-Dreh Bitcoin Wallet-Adresse Beispiel. Der Editor kann auch die T verändern, die mit dem Original A in dem doppelsträngigen DNA-Helix und es in ein C gepaart wurden, sagte Liu.

Wie bei dem zuvor beschriebenen Basisbearbeitungssystem stützt sich der neue Editor auf dem CRISPR-Cas9 Komplex eine spezifische Sequenz von Basen innerhalb eines Genoms und bindet, um es am besten bitcoin Brieftasche für iphone zu orten. Normalerweise CRISPR-Cas9 würde dann einen Doppelschnitt in der DNA machen und entweder einsetzen oder genetische Information löschen, aber Lius Gruppe verwendet eine verkrüppelte Form von CRISPR, die keinen Schnitt machen können.

Obwohl Liu und seine Labor-Partner erfolgreich eine Basis Editor entwickelt hatte, bevor ihre jüngsten Arbeiten zu veröffentlichen, konfrontiert sie neue Herausforderungen, wenn sie über das Erstellen eines Editors festlegen, die ein Adenin verändern könnte.

„Wir haben eine 18-Jahres-Regel in unserem Labor bisher ungebrochen, dass es unklug ist, an einem Projekt zu beginnen, in dem der ersten Schritt für Schritt 2 bis 20, die die Entwicklung des Ausgangsmaterials erfordert“, sagte Liu. „Aber in diesem Fall, dachten wir, die potentielle Nützlichkeit eines Adenin-Base-Editor war das Risiko wert.“

Es dauerte mehr als zwei Jahre, aber am Ende waren sie erfolgreich bitcoin Kosten heute. Nach viel Versuch und Irrtum, erster Autor und Postdoktorand Nicole Gaudelli konnte ein Enzym erzeugen, die AT-Basenpaare zu GC-Basenpaare in menschlichen Zellen mit einem durchschnittlichen Wirkungsgrad von 53 Prozent und fast ohne Fehler umwandeln kann.

In dem Papier, verglichen die Autoren ihren Adenin-Base-Editor mit dem traditionellen Ansatz Gen Bearbeitung als Homologie gerichtet Reparatur bekannt oder HDR wie Bargeld bitcoin. Sie berichten, dass ihr neues Werkzeug war etwa 10-mal effizienter als HDR, und führte zu mindestens 100-mal weniger unerwünschten Produkten wie zufällige Einfügungen oder Löschungen.

In einem Experiment, gingen sie nach einer Punktmutation, die eine häufige Ursache für erbliche Hämochromatose ist, die in das Blut eines Patienten eine übermäßige Anhäufung von Eisen verursacht, die tödlich sein kann beste bitcoin Bergbauanlage. Mit ihrem Adenin-Base-Editor, konnten sie die Mutation in Zellen von einem Patienten mit HHC abgeleitet korrigieren.

In einem zweiten Beispiel verwendete das Team seine neue Basis Editor ein Paar von Mutationen zu installieren, die Gene, die für die Produktion von fetalen Hämoglobins aktivieren Preis von Bitcoin heute. Diese Gene sind in der Regel rund um die Geburt zum Schweigen gebracht, aber sie können verwendet werden, um Schutz gegen bestimmte Blutkrankheiten wie Sichelzellenanämie, wenn sie berechtigt sind, aktiv bleiben bis zum Erwachsenenalter.

Diese frühen Demonstrationen sind vielversprechend, aber Liu darauf hingewiesen, dass Basis Redakteure nicht genetisch bedingte Krankheiten verwendet werden, um Adresse in bald Menschen jederzeit zu leben. (Die oben genannten Versuche wurden alle auf Zellen in Petrischalen gezüchtet getan).

Bevor das geschehen kann, werden die Forscher haben die beste Art und Weise zu bestimmen, die Basis Editor Maschinen an die richtigen Gewebe im Körper und in die richtigen Zellen zu liefern. Sie müssen auch herausfinden, wenn sie in das Leben eines Patienten ist die beste Zeit, um eine bestimmte Gentherapie zu liefern. Zu diesem Zweck wird die Zusammenarbeit sein Labor mit anderen Labors, die Know-how in der genetischen Krankheiten.